«Для редких болезней невыгодно придумывать лекарства». Почему сложно лечить орфанные заболевания?

Орфанных заболеваний (они же редкие, они же сложные) — несколько тысяч. И в разных странах списки этих болезней будут отличаться. В том, почему так, Кристина Фарберова и Александр Ершов разбираются в четвертом эпизоде медицинского подкаста «История болезни».

Саша объясняет, почему для редких болезней сложно разрабатывать лекарства и проводить исследования. А Кристина рассказывает, что иногда деньги на это помогаем собрать мы с вами — как было в 2014 году во время Ice Bucket Challenge.

Этот подкаст «Медуза» записывает вместе с фармацевтической компанией «Новартис».

В выпуске:

03:17 Зачем объединять в одну группу так много заболеваний? Да еще и таких разных?
18:39 История Шерон Терри: как простая американка без медицинского образования обнаружила ген, который отвечает за редкое заболевание, у двоих ее детей.
23:08 Какие еще бывают орфанные болезни и как их классифицируют.
26:33 Как знаменитости делают редкие заболевания известными. И какие орфанные заболевания знамениты сами по себе.
28:41 Онкогематолог Алексей Масчан рассказывает, помогает ли пуповинная кровь в борьбе с лейкозом.

Пациентские организации по орфанным болезням: Eurodis, GARD и NORD. Также Кристина упоминает организацию ученых Rare Genomics.
Организации, которые Кристина и Саша не успели упомянуть: Всероссийское общество орфанных заболеваний, гемофилия.рф, сайт об идиопатической тромбоцитопенической пурпуре itpurpura.ru, Всероссийское общество онкогематологии «Содействие».

Компания «Новартис» https://mdza.io/LEFLyyTs-2k

Подписывайтесь на подкасты «Медузы»:
Подкаст «История болезни» https://meduza.io/podcasts/istoriya-b...
Другие подкасты https://meduza.io/podcasts