RNA E TERAPIA GENICA: NUOVI BERSAGLI MOLECOLARI E STRATEGIE DI CURA PIÙ VELOCI E PERSONALIZZATE

Il premio Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato in questi giorni a Victor Ambros e Gary Ruvkun, i biologi molecolari per la scoperta dei micro RNA, piccole molecole di Rna che aiutano a regolare l’espressione genica, e quindi come una cellula si sviluppa e si differenza. O si ammala. Aprendo di fatto la strada a nuove vie per terapie di precisione. E l’Italia può giocare un ruolo di primo piano in questo nuovo scenario di ricerca mondiale, infatti il Centro nazionale di ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA” ha da poco illustrato a Milano i risultati dei primi due anni di studi finanziati dal PNRR sulla base di una proposta progettuale presentata dall'Università di Padova. Grazie all’interconnessione tra ricerca scientifica e nuove tecnologie il progetto ha come obiettivi quelli di:
Promuovere la ricerca per rendere concreto il concetto di medicina di precisione, e accrescere le conoscenze per lo sviluppo di terapie geniche e a base di RNA per sviluppare terapie innovative per malattie genetiche, cancro, malattie metaboliche e cardiovascolari, disturbi neurodegenerativi, malattie infiammatorie e infettive

Oltre 1.000 gli scienziati coinvolti in un modello di ricerca che promette di utilizzare le nuove tecnologie per trasferire i risultati della migliore ricerca scientifica al letto del paziente con terapie innovative.

Per comprendere meglio gli obiettivi del centro e le ricerche già avviate si può partire dai mitocondri, quelli che sono considerate le centrali energetiche del nostro organismo, perché forniscono alle cellule l'energia di cui hanno bisogno per tutte le loro funzioni vitali e capiamo quali sono le nuove conoscenze che li riguardano e come questo potrà portare alla messa a punto di terapie con nuovi meccanismi d’azione per combattere l’infiammazione.

Uno dei campi di ricerca è stato quello dei farmaci composti da RNA non codificante. L’enorme vantaggio dei farmaci composti da RNA non-codificanti deriva dalla loro capacità di adattarsi a ogni bersaglio molecolare, anche nei tessuti più difficili da raggiungere quali quelli del sistema nervoso rendendo questa tecnologia estensibile a un gran numero di applicazioni.

Gli studi in questo campo si concentrano ora su patologie per le quali c’è ancora un forte bisogno clinico di innovazione come Alzheimer e Parkinson.

Se le terapie a base di farmaci RNA rappresentano una frontiera ancora ampiamente inesplorata, le terapie geniche costituiscono una branca avanzata della medicina che si applica già a numerose patologie neoplastiche, a malattie autoimmuni ed ereditarie. In particolare le terapie con cellule CART che utilizzano linfociti T del paziente ingegnerizzati per riconoscere e combattere le cellule tumorali sono già una realtà nel trattamento dei tumori del sangue. Una delle grandi sfide consiste ora nel traslare l’efficacia terapeutica delle cellule CAR-T ad altre malattie ematologiche maligne e a neoplasie solide.

Tra le molte sfide che si pone il Centro di ricerca, le cui attività sono ora entrate nel terzo anno di lavoro finanziato dal PNRR, vi è anche quella di attrarre nuovi investimenti, con la finalità di mettere a frutto gli ottimi risultati conseguiti finora, evitando di disperdere il capitale di conoscenza e di interrelazioni venutosi a creare in questi anni tra tutti i soggetti partecipanti e valorizzando, per contro, i molti talenti emersi tra i giovani ricercatori, vanto del sistema accademico italiano.
Ne abbiamo parlato con:

Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA, Professore ordinario di Patologia generale, Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell'Università di Padova
Stefano Gustincich, Direttore del “Central RNA Lab" dell’IIT di Genoa e Direttore del “Centro per la Medicina Personalizzata Preventiva e Predittiva – CMP3VdA” di Aosta, Professore Ordinario di Biologia Applicata SISSA.
Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Professore Ordinario dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù