Скачать или смотреть Лечение наследственных заболеваний сетчатки с доктором Аруном Упадхайем из Ocugen

В 116-м выпуске подкаста «Cell & Gene: The Podcast» ведущий Эрин Харрис беседует с доктором Аруном Упадхайем, главным научным сотрудником и руководителем отдела исследований и разработок компании Ocugen, чтобы обсудить, как платформа генной терапии с использованием модификаторов меняет подход компании к лечению наследственных заболеваний сетчатки, таких как пигментный ретинит, болезнь Штаргардта и географическая атрофия. Доктор Упадхай объясняет, чем генонезависимый подход Ocugen отличается от традиционных моногенных терапий, поскольку он нацелен на общие пути развития заболевания для сохранения фоторецепторов и замедления потери зрения при различных генетических мутациях. Он также делится ключевыми выводами, полученными в ходе разработки OCU400, первого препарата генной терапии с использованием модификаторов, получившего широкое одобрение FDA для лечения пигментного ретинита, включая сложности, связанные с дизайном клинических исследований, выбором конечных точек и масштабируемостью производства.

Напишите Эрин по адресу [email protected], указав темы, которые вы хотели бы осветить в следующих выпусках.

--

#клеточнаятерапия #геннаятерапия

Подпишитесь на подкаст!
Apple - https://podcasts.apple.com/us/podcast...
Spotify - https://open.spotify.com/show/78NSjRu...
YouTube -    • Cell & Gene The Podcast