Primer fármaco aprobado para la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) seca

Una buena noticia. La agencia oficial de Estados Unidos responsable de legalizar los medicamentos nuevos (FDA), acaba de aprobar la inyección intraocular de pegcetacoplan cuyo nombre comercial es SYFOVRE™ de la empresa Apellis Pharmaceuticals. Es el primer y de momento único tratamiento para la atrofia geográfica (GA), una forma seca de Degeneración macular Asociada a la Edad, una de las principales causas de ceguera que afecta a más de un millón de personas en los EE. UU. y cinco millones de personas en todo el mundo 1,2 y la principal causa de pérdida visual irrebersible en personas mayores de 65 años. No causa ceguera total pero impide ver con precisión.
Existen dos formas de DMAE, la seca que es la más frecuente (90% de los casos) y la húmeda (10% de los casos). La forma húmeda puede provocar una pérdida visual rápida y grave pero desde hace muchos años (2005), disponemos de inyecciones intraoculares para tratarla. La forma seca hasta ahora no tenía tratamiento. Suele progresar lentamente pero un 15% de casos sufren un deterioro rápido con pérdida visual significativa por atrofia geográfica progresiva e irreversible.
En 2021 se diagnosticaron unos 35 millones de casos con DMAE seca y se cree que irán aumentando. Muchas empresas del sector están buscando tratamientos para la enfermedad pues es una buena oportunidad de tener contratos multimillonarios.
La aprobación del Syfovre es una de las noticias más importantes de la última década en oftalmología. Se probó en 2 estudios clínicos multicéntricos (OAKS y DERBY), en más de mil pacientes distribuidos en un grupo control, un grupo con inyecciones mensuales y otros bimensuales. El pegcetacoplan controla el C3 de la cascada del complemento que forma parte del sistema inmunológico del cuerpo.
Los estudios evaluaron la eficacia de SYFOVRE inyectado durante dos años, cada mes o cada dos meses en pacientes con atrofia geográfica valorando las lesiones con autofluorescencia desde el inicio hasta los 24 meses. Los estudios evaluaron la eficacia de SYFOVRE inyectado durante dos años, cada mes o cada dos meses en pacientes con atrofia geográfica valorando las lesiones con autofluorescencia desde el inicio hasta los 24 meses.
El Syfovre se dosifica de forma flexible de 25 a 60 días. Es seguro y efica y sus efectos son mejores con el paso del tiempo. La mejoría es más evidente después del año y medio de tratamiento llegando a reducir hasta un 36 % el crecimiento de las lesiones.
Reacciones adversas. El fármaco demostró ser seguro después de de realizar más de 12.000 inyecciones intraoculares pero tiene alrededor de un 5% de reacciones adversas la mayoría de ellas poco importantes.
Incluyen hemorragias subconjuntivales, molestias oculares, aparición de cuerpos flotantes y aparición de neovasos dando lugar a una DMAE húmeda.
A los 2 años la DMAE húmeda aparece en un 3% de los controles, y en los pacientes tratados en un 7% cuando las inyecciones se pusieron cada 2 meses y en un 12% cuando se pincharon cada mes. Si aparece una DMAE húmeda se puede tratar con con inyecciones de antiangiogénicos de las que ya disponemos hace años, solas o asociadas al SYFOVRE.
Pueden aparecer, aumento pasajero de la presión introclular, inflamaciones (uveítis y vitritis) y aunque con muy poca frecuencia, infeciones graves (endoftalmitis).
Se prevee que el Syfovre esté disponible en las farmacias de USA desde este mes de marzo y tal vez llegue a Europa a principios de 2024. Se calcula que generará unos 900 millones de dólares en los próximos 10 años.
De momento los resultados del fármaco no son todo eficaces que desearíamos. Algunos ojos no responden al tratamiento y en los que responden, previenen el empeoramiento cosa muy importante pero no curan las lesiones establecidas y por ello no mejoran la visión.
La aprobación de Syfovre es una gran noticia porque abre una gran vía de esperanza para muchas personas con DMAE seca y tal vez otras enfermedades similares como la enfermedad de Stargard.
Hay además varios otros fármacos como el Zimura, que pudieran estar disponibles en un futuro próximo. Sin duda habrá cada vez más personas que se beneficien de los avances de la ciencia.
1 Rudnicka AR, et al. Oftalmology 2012;119:571–580.
2 Wong WL, et al. Lancet Global Health 2014;2:e106–116.
3 Lindblad AS, et al, y AREDS Research Group. Arco Oftalmol. 2009;127(9):1168-1174.

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