Miastenia Gravis malattia autoimmune rara: arriva in Italia un farmaco innovativo

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Miastenia Gravis (MG), una malattia autoimmune rara ma spesso sotto-diagnosticata, che colpisce circa 15.000 pazienti in Italia. La malattia impatta gravemente sulla qualità della vita, sul benessere psicologico e sulla capacità lavorativa degli individui colpiti.
Panoramica della Malattia: La MG è una malattia immunitaria in cui gli anticorpi attaccano le proteine alla giunzione neuromuscolare, influenzando la forza e la resistenza muscolare. I sintomi variano ampiamente a seconda dei muscoli colpiti, variando da lievi a gravi, con condizioni potenzialmente letali come l'insufficienza respiratoria.
Diagnosi e Trattamento: Una diagnosi precoce e l'accesso a farmaci di nuova concezione mirati al disordine immunitario sono cruciali per ottenere esiti migliori per i pazienti. I trattamenti tradizionali erano aspecifici e comportavano effetti collaterali significativi.
Sfide nella Cura del Paziente: I ritardi nella diagnosi sono comuni a causa della mancanza di test adeguati e della consapevolezza tra i medici di base. Una forte relazione collaborativa con i medici di base è cruciale per i rinvii tempestivi e la corretta gestione.
Farmaci Innovativi: Esistono due categorie di farmaci innovativi specificamente progettati per combattere la MG. Questi farmaci offrono effetti terapeutici rapidi e significativi con potenziali effetti collaterali a lungo termine ridotti rispetto ai trattamenti tradizionali come gli steroidi.
Importanza della Diagnosi Precoce: Un intervento precoce è fondamentale per ottenere la remissione dei sintomi e migliorare la qualità della vita del paziente. Tuttavia, questo è spesso ostacolato da terapie inadeguate e dal potenziale di gravi effetti collaterali dovuti all'uso a lungo termine dei farmaci tradizionali.
Considerazioni Economiche: L'uso di farmaci innovativi come trattamento di prima linea potrebbe essere conveniente, considerando sia i costi diretti che indiretti, come il miglioramento della produttività lavorativa e la ridotta necessità di cure a lungo termine per gli effetti collaterali dei trattamenti tradizionali.
Impegno di Argenx: L'azienda evidenziata nel video è stata fondata con un focus sulla MG e sulle malattie autoimmuni scatenate dagli anticorpi GG. Il loro impegno si estende alla ricerca clinica, alle associazioni di pazienti e a garantire l'accesso al loro farmaco di nuova concezione per il trattamento della MG.
Obiettivi Futuri: L'azienda mira a rendere il farmaco innovativo ampiamente disponibile in Italia, introdurre una nuova formulazione più facile da usare e negoziare con le autorità per un accesso più ampio, tenendo conto sia degli aspetti economici che dell'aumentata sicurezza con un uso più diffuso.
Interviste a: Prof. Renato Mantegazza, Direttore della Struttura Complessa di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari dell’IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano; Prof. Rocco Liguori, Professore ordinario di neurologia, Università di Bologna e Direttore dell’UOC Clinica Neurologica, IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna; Silvia Chiroli, Country Manager di argenx in Italia.
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English: the video discusses Myasthenia Gravis (MG), a rare yet commonly underdiagnosed autoimmune disease affecting around 15,000 patients in Italy. The disease severely impacts the quality of life, psychological well-being, and work capacity of affected individuals.
MG is an immune disease where antibodies attack proteins at the neuromuscular junction, affecting muscle strength and endurance. Symptoms vary widely depending on the affected muscles, ranging from mild to severe, potentially life-threatening conditions like respiratory failure.
Early diagnosis and access to newly developed drugs targeting the immune disorder are crucial for better patient outcomes. Traditional treatments were non-specific and came with significant side effects.

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00:00 Introduzione alla Miastenia Grave
02:05 Cos'è la Miastenia Grave
04:25 Problemi Diagnostici della Miastenia Gravis
06:10 Medici di Base e Rinvii
08:20 Farmaci Innovativi: Nuovi trattamenti specifici e loro vantaggi.
10:45 Diagnosi Precoce: Impatto sulla qualità della vita e gestione dei sintomi.
13:10 Costi e Benefici dei Nuovi Farmaci
15:30 Impegno di argenx e obiettivi futuri: Ricerca, accessibilità ai farmaci e prossimi passi.