Скачать или смотреть Варианты лечения серповидноклеточной анемии

Единственными установленными методами лечения серповидноклеточной анемии (СКА) являются трансплантация стволовых клеток (костного мозга) и генная терапия. Другие методы лечения, такие как гидроксимочевина, переливания крови и поддерживающая терапия, купируют симптомы, но не излечивают заболевание.

🧬 Варианты лечения, приводящие к излечению
1. Трансплантация стволовых клеток/костного мозга
Принцип: Замена дефектного костного мозга пациента здоровыми стволовыми клетками от совместимого донора.

Эффект: Новый костный мозг производит нормальный гемоглобин (HbA) вместо HbS.

Ограничения:

Требуется совместимый донор-родственник (редко для многих пациентов).

Риск реакции «трансплантат против хозяина», инфекций и осложнений, связанных с трансплантацией.

Результат: Может излечить СКА у подходящих пациентов, особенно у детей с тяжелой формой заболевания.

2. Генная терапия (новейшие достижения)
Одобрение FDA (декабрь 2023 г.): В США были одобрены две генные терапии для лечения серповидно-клеточной анемии:

Эксагамглоген аутотемцел (exa-cel): Использует CRISPR-Cas9 для редактирования собственных стволовых клеток пациента, реактивируя фетальный гемоглобин (HbF) для предотвращения серповидной деформации.

Ловотибеглоген аутотемцел (lovo-cel): Добавляет модифицированный ген к стволовым клеткам пациента, чтобы они производили гемоглобин, препятствующий серповидной деформации.

Эффект: Обе терапии позволяют пациентам производить здоровый гемоглобин, уменьшая или устраняя серповидную деформацию.

Ограничения:

Очень дорогостоящие и пока не широко доступны.

Требуют специализированных центров и интенсивной подготовительной терапии.

Результат: Считается революционным методом, предлагающим потенциальное излечение для многих пациентов.

⚕️ Поддерживающая и симптоматическая терапия (не излечивающая)
Гидроксимочевина: повышает уровень фетального гемоглобина (HbF), уменьшая серповидноклеточную анемию и кризы.

Переливание крови: предотвращает осложнения, такие как инсульт и тяжелая анемия.

Медикаментозное лечение: обезболивание, антибиотики и новые препараты (например, кризанлизумаб для вазоокклюзии).

Образ жизни и профилактическая помощь: вакцинация, профилактика инфекций, поддержание водного баланса и регулярный мониторинг.

Эти методы лечения улучшают качество жизни, но не излечивают болезнь.

⚠️ Риски и соображения
Трансплантация стволовых клеток: излечивает, но ограничена доступностью доноров и рисками трансплантации.

Генная терапия: многообещающее излечение, но доступность, стоимость и долгосрочная безопасность являются проблемами.

Поддерживающая терапия: необходима большинству пациентов, особенно в случаях, когда излечивающие варианты недоступны.

#СерповидноклеточнаяАнемия