罕見疾病之基因治療｜胡務亮｜探索32醫 新興醫療科技診斷與治療

探索基礎科學系列講座 第32期〖探索32醫！新興醫療科技診斷與治療〗第六講
#基因 #基因治療 #genetherapy #遺傳 #genetics

00:00 開場及主持人引言
06:39 演講開始：人類基因體、桃莉羊、次世代定序、基因與遺傳疾病
21:55 基因科技、基因轉殖
26:40 基因治療、#噬菌體、#病毒 載體
44:03 重度免疫缺乏症
46:49 腎上腺腦白質失養症（ALD）
49:16 腺相關病毒（AAV）、萊伯氏先天性黑矇
56:43 脊髓性肌肉萎縮症（SMA）
1:01:04 血友病
1:03:21 AADC缺乏症
1:07:15 基因轉錄調控

〔Q&A〕
1:15:43 成骨不全症及小兒麻痺、基因治療適用哪些疾病？
1:17:52 sequencer如何解讀基因？
1:20:04 接受基因治療後，疾病還會遺傳給小孩嗎？
1:20:44 基因序列相關疑慮
1:21:53 為何第一個基因複製生物會以羊為實驗？
1:22:59 噬菌體
1:25:52 是否有技術讓小孩不要遺傳到疾病？
1:27:37 複製技術為何沒有繼續發展？
1:30:20 基因治療的限制？
1:32:02 如何評估病人是否適合基因治療？
1:36:53 後發性疾病是否可用基因治療？
1:39:08 用破碎基因序列復育絕種動物？
1:42:49 罕見疾病臨床試驗個案數較少的問題
1:44:31 AI對基因治療的幫助？
1:46:44 病毒打進身體的部位選擇？基因診斷與胚胎相關問題

🧬時間：2024年12月21日 星期六 14:00-16:00
🧬地點：臺灣大學思亮館國際會議廳
🧬講題：罕見疾病之基因治療
🎤講師：胡務亮｜臺大醫學院小兒科名譽教授
🎤主持人：柯佳吟｜臺灣大學漁業科學研究所教授

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